Lek na białaczkę pomoga chorym na Parkinsona
Nilotynib, kosztowny lek stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki, przywraca zdolność chodzenia i mówienia pacjentom w późnej fazie choroby Parkinsona - informuje „New Scientist”.Po obiecujących wynikach testów na zwierzętach niewielkie badanie kliniczne na 12 osobach z chorobą Parkinsona lub podobną do niej demencją z ciałkami Lewy’ego przeprowadził zespół Charbel Moussa z Georgetown University Medical Center w Waszyngtonie.
Celem badania było sprawdzenie bezpieczeństwa doustnego podawania nilotynibu, jednak okazało się, że stan niektórych z uczestniczących w nim chorych w końcowym stadium choroby zaczął się poprawiać już po trzech tygodniach przyjmowania leku. Trzy osoby, które nie były w stanie mówić odzyskały mowę, pozostali zaczęli chodzić i normalnie się poruszać po raz pierwszy od lat. Jeśli wyniki się potwierdzą, może to oznaczać, że znaleziono pierwszą terapię leczącą chorobę przyczynowo – dotychczasowe leki działały tylko na objawy.
Nilotynib został wcześniej zarejestrowany jako lek przeciwnotworowy – blokuje białko odpowiedzialne za przewlekłą białaczkę szpikową. Blokuje także inne białko, zakłócające działanie lizosomów – struktur komórkowych, które niszczą szkodliwe złogi białkowe.
Uwolnione lizosomy pozwalają pozbyć się z mózgu nagromadzonych w nim nieprawidłowych białek. Jak uważają specjaliści, białka te powodują obumieranie komórek wytwarzających niezbędną człowiekowi do poruszania się i normalnego funkcjonowania dopaminę.
Wyniki zostały zaprezentowane podczas konferencji Neuroscience 2015 w Chicago. Komentujący wyniki badań specjaliści twierdzą, że są niemal zbyt pomyślne, aby były prawdziwe(wcześniej kilka leków na parkinsonizm także zapowiadało się obiecująco, ale przyniosły rozczarowanie).
Badania płynu mózgowo-rdzeniowego potwierdziło, że nilotynib przenika do mózgu, a poziom nieprawidłowych białek tau, amyloidu beta oraz alfa-synukleiny ustabilizował się lub spadł. Jednocześnie wzrósł poziom dopaminy – najbardziej u przyjmujących najwyższą dawkę. Nie zaobserwowano szkodliwych skutków ubocznych leczenia nilotynibem – prawdopodobnie dlatego, że dawka była znacznie niższa w porównaniu z leczeniem białaczki.
Niestety, po odstawieniu nilotynibu objawy powracają, a koszt leczenia sięga 10 tysięcy dolarów miesięcznie. Trwają rozmowy z producentem leku – być może uda się uzyskać zniżkę dla uczestników eksperymentu.
Obecnie zespół Moussy rekrutuje pacjentów do badań na większą skalę i z użyciem placebo w grupie kontrolnej. Chodzi o choroby związane z gromadzeniem patologicznych białek - w tym chorobę Alzheimera oraz stwardnienie zanikowe boczne (ALS).
Źródło: www.naukawpolsce.pap.pl
Źródło: www.naukawpolsce.pap.pl
Tagi: lek, bialaczka, parkinson, choroba, nilotynib
wstecz Podziel się ze znajomymi
03-03-2023
Najdokładniejsze systemy satelitarnego transferu czasu
Nie zawsze zegar atomowy działa lepiej niż kwarcowy.
03-03-2023
Ponad połowa chorych z SARS-CoV2 cierpi na długi covid
Przez długi czas może mieć takie objawy jak zmęczenie.
03-03-2023
Uniwersytet Warszawski będzie kształcić kadry dla energetyki jądrowej
Przekazał Wydział Fizyki UW.
Recenzje