Roślinne sterole mogą ulepszyć terapię genową
Przypominające budową cholesterol sterole roślinne mogą znaleźć zastosowanie nie tylko w produkcji margaryny, ale również w leczeniu przy pomocy genów – informuje pismo „Nature Communications”.
Wiele chorób, których nie daje się skutecznie leczyć konwencjonalnymi lekami, można leczyć genetycznie - dostarczając kwasy nukleinowe do chorych komórek, by mogły one wytworzyć prawidłowe białka.
Jak wykazali naukowcy z Oregon State University, stosowane w terapii genowej nanocząsteczki zawierające geny działają lepiej, jeśli zawierają spokrewnione z cholesterolem substancje pochodzenia roślinnego. Dzieje się tak, ponieważ kształt oraz struktura steroli roślinnych pomagają genom znaleźć właściwe miejsce w komórkach.
Gaurav Sahay, adiunkt nauk farmaceutycznych z OSU College of Pharmacy bada nanocząsteczki oparte na lipidach jako nośnik do dostarczania genów, ze szczególnym uwzględnieniem mukowiscydozy, jednej z najczęstszych chorób uwarunkowanych genetycznie.
Mukowiscydoza, w przebiegu której w powodu wady geny CFTR organizm wydziela bardzo gęsty śluz, sprzyja zakażeniom płuc i dotyka 30 tys. osób w USA. Co roku diagnozuje się około 1000 nowych przypadków. Ponad trzy czwarte pacjentów zostaje zdiagnozowanych w wieku 2 lat. Pomimo stałych postępów w łagodzeniu powikłań długość życia większości pacjentów z mukowiscydozą to wciąż tylko około 40 lat.
Dwa lata temu Sahay oraz jego współpracownicy z OSU i Oregon Health & Science University udowodnili słuszność koncepcji nowej, ulepszonej terapii mukowiscydozy. „Pakowali” chemicznie zmodyfikowany mRNA dla CFTR do nanocząsteczek opartych na lipidach, tworząc molekularny lek, która mógłby być po prostu wdychany w domu.
Pod wpływem wypełnionych mRNA nanocząsteczek komórki wytwarzają właściwe białka, co pozwala lepiej regulować transport chlorków i wody, mający zasadnicze znaczenie dla właściwego funkcjonowania układu oddechowego.
Jako substancję zapewniającą stabilność nanonośnikom genów wykorzystywano dotychczas cholesterol, jednak najnowsze badania Sahaya i współpracowników wykazały, że lepiej nadają się do tego fitosterole - roślinne analogi cholesterolu. Zmieniają bowiem kształt nanocząstek z kulistych na wielościenne i powodują, że poruszają się one szybciej i lepiej wnikają tam, gdzie powinny – do cytozolu, płynnej części komórki. Zwykle do cytozolu dociera mniej niż 2 proc. nanocząsteczek, a zwiększanie dawki prowadzi do wzrostu toksyczności i podnosi koszt leczenia. Tymczasem dzięki fitosterolom można dostarczać geny nawet 10 razy skuteczniej. Można by wytworzyć przeznaczone do wdychania cząsteczki, które przekroczyłyby kilka barier w płucach pacjenta z mukowiscydozą, umożliwiając leczenie ze znacznie większą skutecznością.
Kolejną zaletą steroli pochodzenia roślinnego jest ich korzystne działanie na układ krążenia.
Źródło: pap.pl
wstecz Podziel się ze znajomymi
03-03-2023
Najdokładniejsze systemy satelitarnego transferu czasu
Nie zawsze zegar atomowy działa lepiej niż kwarcowy.
03-03-2023
Ponad połowa chorych z SARS-CoV2 cierpi na długi covid
Przez długi czas może mieć takie objawy jak zmęczenie.
03-03-2023
Uniwersytet Warszawski będzie kształcić kadry dla energetyki jądrowej
Przekazał Wydział Fizyki UW.
Recenzje